廣西新聞網(wǎng)-廣西日?qǐng)?bào)特派記者 羅 俠

“請(qǐng)救救患上罕見病的孩子！”全國(guó)兩會(huì)前夕，家住桂林平樂縣的林波向社會(huì)呼吁。他的兒子患粘多糖4型罕見病，一家人陷入絕望。粘多糖病的患兒面容丑陋，死亡率高，目前無特效治療，只有對(duì)癥和支持療法。

全國(guó)人大代表、桂林市工人文化宮副主任向惠玲經(jīng)過多方面的核實(shí)、調(diào)查，將“粘寶寶”求生心聲帶到了兩會(huì)，建議盡快將罕見病的專項(xiàng)法律法規(guī)列入立法規(guī)劃，加速罕見病藥品的引進(jìn)。

顧名思義，罕見病是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱“孤兒病”，在中國(guó)沒有明確的定義。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65-1‰的疾病。向惠玲代表長(zhǎng)期參與自閉癥干預(yù)治療志愿者活動(dòng)，對(duì)罕見病也有一定的關(guān)注。罕見病治療費(fèi)用昂貴，而我國(guó)至今還沒有把這種病納入醫(yī)保，這對(duì)普通家庭來說是難以承受的。另外，罕見病藥物并不像感冒藥等常見藥物能在短期內(nèi)帶來經(jīng)濟(jì)效益，國(guó)內(nèi)從事研發(fā)罕見病藥物的機(jī)構(gòu)少之又少。

向惠玲代表建議國(guó)家對(duì)罕見病進(jìn)行定義、歸類和明確界定，將罕見病的專項(xiàng)法律法規(guī)列入立法規(guī)劃，同時(shí)加強(qiáng)對(duì)罕見病藥物研發(fā)的投入力度，推動(dòng)罕見病醫(yī)療保障機(jī)制的盡快建立。